عقار غليبيرا يعالج المرض الجيني النادر المتسبب في انسداد شرايين الدم بسبب الدهون، وثمنه يعتبر التحدي الأكبر.

برلين - من المقرر طرح أول عقار للعلاج الجيني في العالم الغربي للبيع في المانيا بمبلغ 1.1 مليون يورو (1.4 مليون دولار) وهو سعر قياسي جديد لدواء يعالج مرضا نادرا.

وتظهر هذه التكلفة الباهظة لعقار غليبيرا "Glybera" الذي تنتجه شركة التكنولوجيا الحيوية الهولندية يونيكيور وشريكتها الايطالية للتسويق (كيزي) غير المدرجة كيف أن هذه العلاجات الشافية المفردة لاصلاح الجينات المعيبة قد تقلب صناعة الدواء التقليدية رأسا على عقب.

فبعد ربع قرن من التجارب والانتكاسات العديدة يهدف هذا العلاج الجيني أخيرا الى ان يكون طوق نجاة للمرضى من خلال ادخال جينات تصحيحية الى الخلايا التي يشوبها خلل لكن دفع ثمن الدواء هو التحدي الأكبر.

ويعالج هذا الدواء الجديد مرضا جينيا نادرا جدا يسمى "نقص (إنزيم) ليباز البروتيني الشحمي" وهو يؤدي الى انسداد شرايين الدم بسبب الدهون.

وتمت الموافقة على الدواء في أوروبا قبل عامين ولكن تأجل طرحه للسماح بجمع بيانات متابعة استمرت ست سنوات حول فوائده.

وقدمت شركة كيزي الآن ملفا تسعيريا الى اللجنة الاتحادية المشتركة في المانيا والتي ستصدر تقييما بشأن مزايا العقار بحلول نهاية ابريل/نيسان 2015.

وتسعى الشركة الى الحصول على سعر تجزئة يبلغ 53 ألف يورو للقارورة.

وهذا السعر يعادل 1.11 مليون يورو لمريض عادي بمرض "نقص ليباز البروتيني الشحمي" اذ يحتاج المريض الى 42 حقنة من 21 قارورة. وسيخضع هذا السعر لخصم يبلغ 7 في المئة وفقا لنظام تسعير الأدوية في المانيا. ويسري سعر طرح الدواء الجديد خلال العام الأول بموجب القواعد الألمانية.

وأكدت متحدثة باسم شركة كيزي سعر الطرح لهذا الدواء ردا على استفسارات اثيرت بعد معلومات من مصادر التأمين الصحي. وأضافت المتحدثة أن الرقم النهائي سيحدد بعد ان تصدر اللجنة الاتحادية المشتركة حكمها وبعد اجراء مفاوضات مع صناديق التأمين الصحي.

وقالت "يتوقع أن تبدأ أول علاجات على الصعيد التجاري في النصف الأول من عام 2015".

وقالت شركة يونيكيور والتي ستحصل على عائدات صافية بين 23 و 30 في المئة من المبيعات ان تسعير العقار بالاتحاد الأوروبي هو مسألة تخص شريكها الايطالي بالرغم من أن الشركة الهولندية تعتزم مناقشة تسعير غليبيرا خلال اجتماع للمستثمرين في نيويورك في أول ديسمبر/كانون الأول.